La richiesta di far diventare le malattie rare una priorità della salute pubblica è stata avanzata dall’intergruppo parlamentare dedicato presieduto dalla senatrice Paola Binetti, da Uniamo Fimr onlus (federazione dei Pazienti rari) e dall’ Omar nel corso della conferenza stampa al Senato tenutasi la scorsa settimana. Tra i partecipanti anche Eurordis e Fondazione Telethon; destinatari il ministro della salute pubblica Roberto Speranza ed il viceministro Pierpaolo Sileri. I promotori sostengono che due milioni di Pazienti sono in attesa da anni di azioni concrete sull’argomento e che diverse questioni possano essere risolte in breve tempo con i giusti interventi.

Le richieste

La lettera, che ha raccolto le diverse voci del mondo delle malattie rare, si articola in 5 punti.

• L’approvazione ed il finanziamento del nuovo piano nazionale per queste malattie: quello precedente è scaduto da tre anni e si è risolto in un sostanziale fallimento. La richiesta è non solo di prepararne uno nuovo che abbia un destino diverso, ma anche che venga dotato di risorse economiche congrue.
• L’attenzione sulla celebre “procedura dei 100 giorni”, secondo la quale per i farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e per i farmaci ospedalieri è previsto un procedimento negoziale accelerato, da concludersi, ovviamente, in 100 giorni. Un’ottima norma sulla carta, ma sostanzialmente inattuata, visto che i tempi medi di approvazione dei farmaci orfani vanno ben oltre i 200 giorni.
• L’importanza del sostegno alla ricerca: secondo Carlo Fornario, responsabile delle relazioni istituzionali della Fondazione Telethon, “Serve definire un piano di incentivi fiscali che possa favorire interventi a sostegno della ricerca clinica e preclinica sulle malattie rare, non solo da parte dell’industria farmaceutica ma anche dei privati che vorranno finanziare programmi dedicati all’avvio e alla realizzazione di tali progetti”.
• Lo screening neonatale: è necessità implementarlo e capire come si possano estendere i benefici ad altre patologie. I promotori ricordano che in questo campo l’Italia è una vera e propria eccellenza, ma il potenziale è ancora enorme e sarebbe deleterio non sfruttarlo.
• La questione dei LEA (Livelli essenziali di assistenza): sulla carta sarebbero perfetti ma, come troppo spesso accade, sul piano pratico spesso si rivelano inattuabili.

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