L’Italia promuove una cura sperimentale per la malattia di Huntington

La malattia di Huntington, o corea di Huntington, è una malattia rara, una patologia genetica neuro-degenerativa che compare verso la mezza età e colpisce la coordinazione muscolare e causa declino cognitivo e problemi psichiatrici. Per anni legata a stigma sociale, si manifesta con rabbia, depressione e sbalzi di umore, uniti a movimenti scoordinati, demenza e paralisi. Al momento non esiste una cura, ma finalmente la ricerca sembra aver aperto un piccolo spiraglio. 

Una lunga strada, che passa anche dall’impegno di sei centri italiani

Proprio il nostro Paese farà parte delle nazioni che nel 2019 inizieranno la sperimentazione di una terapia innovativa, mai provata prima. Il progetto è coordinato dall’University College di Londra e coinvolgerà diversi centri di eccellenza sia in Usa che in Europa. In Italia parteciperanno: 

  • l’Istituto Besta di Milano
  • l’Università di Genova
  • l’Università di Firenze
  • l’Università La Sapienza di Roma (Sant’Andra)
  • l’Università di Bologna
  • L’Irccs Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo, coordinatore del progetto nel nostro Paese.

In tutto saranno coinvolti 90 centri, che si occuperanno di 660 pazienti, dei quali tra i 50 e i 60 in Italia. Lo studio, che vedrà protagonisti i cosiddetti “farmaci anti-senso”, cioè studiati per impedire al gene di formare l’elemento tossico che provoca danni alle cellule, durerà 25 mesi e il suo scopo principale sarà individuare una soluzione valida per il rallentamento della progressione dei sintomi. Il professor Ferdinando Squitieri, a capo dell’unità per l’Huntington e le malattie rare della Fondazione IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza, della neurologia dell’Istituto C.S.S. Mendel, direttore scientifico della Lega italiana ricerca Huntington, spiega come lo studio si rivolgerà in primo luogo ai malati, e solo in un’eventuale seconda fase a chi ha la mutazione ma ancora non presenta i sintomi. La cura in fase di sperimentazione andrebbe a colpire direttamente la causa della malattia e non sortirebbe effetto su ogni aspetto della patologia. Nonostante i suoi limiti, rappresenta un passo importante nella lotta alla malattia di Huntington. La speranza è che anche chi è molto giovane possa entrare in questo tipo di sperimentazioni e che, col tempo e con terapie sempre nuove, l’aspettativa di vita dei pazienti possa aumentare sempre di più.

© Domedica s.r.l.

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